ELA: terapia con células madre y exosomas en Estambul, Turquía

Comprender la ELA (enfermedad de Lou Gehrig) y por qué la terapia regenerativa es importante para los pacientes

Perspectivas clínicas del Prof. Dr. Serdar Kabataş, MD, PhD(C)

Una perspectiva personal de un neurocirujano

Mi nombre es Prof. Dr. Serdar Kabataş y, durante más de veinte años como neurocirujano, he trabajado con pacientes que padecen algunas de las enfermedades neurológicas más difíciles, incluida la ELA. Con el tiempo, he aprendido que hay una delgada línea entre las cosas que realmente podemos solucionar y aquellas que solo podemos acompañar al paciente. He trabajado con lesiones medulares, he extirpado tumores de lugares del cerebro en los que cada milímetro cuenta, y también he vivido momentos en los que no he podido hacer nada más que ver cómo las células nerviosas se deterioraban a pesar de todos nuestros esfuerzos.

Esa mezcla de esperanza, precisión y límites: esa ha sido la realidad de mi trabajo.

Entre los muchos trastornos neurológicos con los que me he encontrado, la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) deja una huella única. Pone a prueba no solo la ciencia, sino también la humanidad. Todos los pacientes con los que me encuentro se enfrentan a la misma erosión lenta e implacable de la fuerza: los músculos se debilitan, mientras que la mente permanece lúcida y consciente.

A lo largo de los años, he aprendido que, si bien la cirugía puede rescatar nervios comprimidos o tumores, la ELA requiere algo más profundo. Exige que miremos más allá de la reparación, hacia la restauración, la protección y la reeducación del propio sistema nervioso. Esa búsqueda, la pregunta constante de «¿hay algo más que podamos intentar?», es lo que me llevó a la medicina regenerativa en primer lugar. Primero hacia las células madre y más tarde hacia los exosomas, esos diminutos transportadores que las células utilizan para transmitirse señales e instrucciones entre sí.

Tengo muy claro una cosa: estos tratamientos no son una cura. Pero ofrecen algo que es muy importante para los pacientes y sus familias: una pequeña rebeldía contra lo que antes parecía inevitable. Una forma de ralentizar procesos que antes parecían imposibles de detener.

¿Qué ocurre en la ELA? Cuando las neuronas motoras comienzan a silenciarse

La ELA no es un evento único; es una desconexión gradual del sistema motor. El cerebro sigue enviando señales, pero los cables (las neuronas motoras) se están deteriorando.

Al principio, parece debilidad en una mano o tropezar en un escalón que nunca estuvo allí. Con el tiempo, la debilidad se extiende. Los músculos se encogen. El habla se vuelve confusa. Tragar se vuelve difícil. Con el tiempo, incluso respirar requiere ayuda.

Y, sin embargo, a pesar de todo esto, la mente permanece intacta. Los pacientes siguen siendo conscientes, inteligentes y emocionalmente presentes. Esa desconexión —estar atrapado en un cuerpo que no obedece— es lo que hace que la ELA sea uno de los retos más humillantes de la medicina.

La medicina tradicional ofrece alivio sintomático: asistencia respiratoria, fisioterapia, cuidados nutricionales y algunos medicamentos que retrasan la degeneración en una medida modesta. Pero ninguno protege ni reconstruye directamente las neuronas motoras. Por eso los enfoques regenerativos se han convertido en un tema tan importante de investigación en los últimos años.

Por qué la terapia con células madre y exosomas ofrece nuevas posibilidades para la ELA

La idea detrás de la terapia regenerativa para la ELA es fácil de explicar, pero difícil de lograr: ayudar al cuerpo a proteger lo que queda y volver a conectar lo que todavía puede comunicarse.

Cuando las células cerebrales comienzan a morir, el tejido circundante no solo «se apaga». A menudo se irrita y se vuelve inestable. Se acumula inflamación, se acumulan moléculas de oxígeno dañinas y las células gliales, que normalmente mantienen sanas a las neuronas, pierden su estructura y ritmo.

Lo que observamos en el tratamiento es que las células madre mesenquimales del tejido umbilical pueden aportar una especie de influencia calmante a este entorno. No sustituyen a las neuronas dañadas, pero liberan señales y factores de crecimiento que ayudan a calmar la inflamación, guían al sistema inmunitario hacia un estado más equilibrado y proporcionan a las células nerviosas restantes mejores condiciones para sobrevivir.

Los exosomas desempeñan una función diferente, pero complementaria. Se trata de vesículas extremadamente pequeñas liberadas por las células madre que, debido a su tamaño, pueden atravesar la barrera hematoencefálica. Una vez dentro del cerebro, liberan microARN y proteínas que ayudan a calmar la reacción inflamatoria en curso, casi como si enviaran pequeñas instrucciones de reparación directamente a las zonas afectadas.

Al hacerlo, pueden proporcionar a las neuronas existentes el tiempo y el entorno que necesitan para funcionar durante más tiempo.

A menudo les digo a mis pacientes: «No podemos resucitar las neuronas muertas, pero podemos ayudar a las vivas a resistir».

Cómo progresa la ELA: patrones, síntomas y deterioro funcional

La ELA se manifiesta de diferentes formas, pero la patología subyacente sigue siendo la misma.

• ELA de inicio espinal: comienza en las extremidades; la debilidad se extiende hacia arriba.
• ELA de inicio bulbar: comienza con problemas del habla y la deglución.
• ELA de inicio respiratorio: poco frecuente, pero a menudo más grave.

La progresión se mide normalmente utilizando escalas como la ALSFRS-R (Escala de Evaluación Funcional de la ELA, revisada). No considero estas puntuaciones como veredictos, sino solo como instantáneas de un viaje que intentamos ralentizar.

El recorrido de cada paciente es individual. Algunos empeoran rápidamente; otros se mantienen estables durante meses. He visto personas que, con una terapia combinada y disciplina, lograron conservar la movilidad durante años más allá de las expectativas iniciales. Esa variabilidad nos dice claramente una cosa: aún se puede influir en la biología de la enfermedad.

Terapia con células madre para la ELA: lo que muestran la investigación y la experiencia clínica

Las investigaciones realizadas en la última década han comenzado a traducirse en un optimismo cauteloso.

• Los estudios clínicos que utilizan MSC derivadas de la gelatina de Wharton han demostrado reducciones en los marcadores inflamatorios, como el TNF-α y la IL-6, lo que se correlaciona con una progresión más lenta de los síntomas.
• Los ensayos clínicos en humanos en fase inicial (por ejemplo, NCT04055623, NCT03268603) sugieren que las aplicaciones repetidas de MSC por vía intratecal o intravenosa se toleran bien y pueden estabilizar las puntuaciones motoras durante varios meses.

Estas cifras son importantes, pero las historias que hay detrás de ellas lo son aún más.

Uno de mis pacientes, un ingeniero de 52 años diagnosticado tres años antes, acudió a nosotros cuando sus manos se habían debilitado demasiado para manejar las herramientas que tanto le gustaban. Tras tres sesiones de terapia combinada con células madre y exosomas, seguidas de fisioterapia, su fuerza de agarre no volvió a ser la que era, pero dejó de empeorar. Todavía podía escribir y alimentarse por sí mismo. Para él, ese estancamiento era una victoria.

Otra paciente, una profesora jubilada, notó que su capacidad respiratoria se estabilizó tras el tratamiento. En una enfermedad caracterizada por el deterioro, la estabilidad se convierte en esperanza.

Cómo funciona el tratamiento: del laboratorio al viaje del paciente con ELA

Cada viaje comienza con una rigurosa selección. La ELA puede parecerse a otras enfermedades, por lo que confirmamos el diagnóstico mediante estudios de conducción nerviosa, resonancia magnética y pruebas metabólicas.

Una vez confirmada, evaluamos la idoneidad: ausencia de infecciones activas, función orgánica adecuada, expectativas realistas.

El origen de las células: Utilizamos tejido del cordón umbilical donado tras partos sin complicaciones. Cada muestra pasa por laboratorios que cumplen con las buenas prácticas de fabricación (GMP), donde se analiza en busca de virus, bacterias y estabilidad genética. Solo los lotes que cumplen con los estándares más estrictos se aprueban para uso clínico.

Vías de administración:
• Intravenosa (IV): para apoyo antiinflamatorio y trófico sistémico.
• Intratecal (IT): directamente en el líquido cefalorraquídeo, para llegar más cerca de las vías motoras.
• Terapia con exosomas: administrada por vía intravenosa o intranasal para llegar a regiones del cerebro inaccesibles para las propias células.

Cada protocolo es personalizado. Algunos pacientes reciben entre dos y tres sesiones al año; otros siguen un programa más intenso, dependiendo de la velocidad de la enfermedad y su tolerancia.

Rehabilitación tras terapia con células madre y exosomas: fortalecer lo que queda

La terapia con células madre y exosomas no sustituye a la rehabilitación, sino que la potencia.

Después de cada sesión, diseñamos un plan de neurorrehabilitación específico centrado en:
• reeducación muscular mediante estimulación eléctrica,
• fisioterapia respiratoria,
• ejercicios de habla y deglución,
• tareas de coordinación motora fina.

Después de cada tratamiento, mantenemos el cuerpo y la mente en movimiento. Las semanas siguientes son importantes, ya que es cuando el sistema nervioso parece «escuchar» con más atención. Cuando combinamos la terapia con movimientos sencillos, rutinas de respiración tranquila o un poco de práctica del habla, el cuerpo a veces comienza a retener el progreso. Desde fuera no parece nada espectacular. Quizás una mano se estabiliza lo suficiente como para alcanzar una taza sin temblar, o la tos de un paciente de repente tiene un poco más de fuerza.

Para cualquier otra persona, estos cambios son apenas perceptibles. Pero para una familia que vive con ELA, momentos como estos son muy importantes. Son pequeños destellos de fuerza que recuerdan a todos que la mejora, aunque sea mínima y frágil, sigue siendo posible.

Nos recuerdan que el cuerpo aún tiene voz para responder.

Explicación sobre los exosomas: cómo estos diminutos mensajeros ayudan a las neuronas con ELA

Recuerdo la primera vez que oí hablar de los exosomas, unas diminutas burbujas que las células liberan para comunicarse entre sí. Me pareció casi poético, como si el cuerpo hubiera inventado su propia forma de susurrar instrucciones curativas.

Más tarde, cuando vimos que los pacientes mejoraban incluso después de que las células madre trasplantadas ya se hubieran desvanecido, todo empezó a cobrar sentido. El beneficio no provenía solo de las células en sí mismas, sino de lo que dejaban atrás: esos mensajeros microscópicos que transportaban señales que calmaban la inflamación y estimulaban al sistema nervioso para que se reparara a sí mismo, pieza a pieza.

Son lo suficientemente pequeños como para llegar a lugares donde la mayoría de los medicamentos no pueden llegar. Y en una enfermedad como la ELA, donde existen tantas barreras entre la ayuda y los lugares que más la necesitan, eso no es poca cosa.

Aprendimos que eran los exosomas los que realizaban la mayor parte de la comunicación:
• calmando las células inmunitarias hiperactivas (microglía y astrocitos),
• reduciendo el estrés oxidativo,
• estimulando la angiogénesis (formación de nuevos vasos sanguíneos),
• suministrando factores de crecimiento como el BDNF y el GDNF que protegen las neuronas.

Al ser acelulares, los exosomas no pueden dividirse ni formar tumores. Se pueden purificar, estandarizar y almacenar, lo que los hace más seguros y fáciles de administrar.

En el caso de la ELA, donde el daño se encuentra en lo profundo de la médula espinal y la corteza motora, la capacidad de los exosomas para atravesar la barrera hematoencefálica es invaluable. Actúan como mensajeros que se cuelan por puertas cerradas.

Seguridad, ética y expectativas realistas en el tratamiento regenerativo de la ELA

Siempre que hablo con las familias, la seguridad es la primera y última pregunta.

Todo lo que hacemos sigue estrictas directrices internacionales: las mismas normas GMP, ISO y del Ministerio de Salud turco que cabría esperar de un programa médico moderno. Cada lote de células se comprueba cuidadosamente para garantizar su esterilidad, ausencia de endotoxinas y micoplasmas, y viabilidad general antes de llegar al paciente.

Los procedimientos se llevan a cabo en salas estériles totalmente equipadas, con los mismos estándares que los hospitales. Contamos con equipos completos de reanimación listos para usar; aunque las complicaciones graves son extremadamente poco frecuentes, consideramos que la seguridad es algo innegociable.

La mayoría de las personas solo experimentan síntomas leves y de corta duración después: un ligero dolor de cabeza, algo de fatiga o fiebre breve que suele desaparecer en uno o dos días.

Sin embargo, el mayor peligro en este campo no es la infección, sino las falsas promesas.

La medicina regenerativa despierta emociones porque tiene que ver con la esperanza. Por eso les recuerdo a las familias: «No estamos reemplazando la neurona, sino que estamos apoyando la red que la rodea».

El progreso se mide en función de la capacidad conservada, no en milagros. Seis meses más de habla o respiración estables no es poco. Es la vida que continúa según sus propios términos.

Obtención ética y de alta calidad de células madre y exosomas

Todos los donantes firman un consentimiento informado tras un parto sin complicaciones. No se utilizan embriones, tejidos fetales ni fuentes autólogas de pacientes con ELA (ya que sus propias células pueden presentar la misma vulnerabilidad).

Los cordones umbilicales se procesan bajo una cadena de custodia trazable, con certificados de origen y esterilidad. La criopreservación se realiza en sistemas cerrados utilizando reactivos de grado médico.

Para mí, la ética no es un mero trámite burocrático, sino la arquitectura moral de este trabajo. La confianza del público en la medicina regenerativa solo sobrevivirá si nos mantenemos inflexibles en cuanto a la transparencia y la seguridad.

Guía práctica para pacientes con ELA y sus familias

Para los pacientes y familiares que lean esto, aquí les ofrecemos una breve guía que compartimos en nuestras consultas: clara, honesta y basada en lo que hemos aprendido de casos reales.

Comprender la ELA como una enfermedad que sigue avanzando

La ELA, o enfermedad de Lou Gehrig, es una afección que daña lentamente las células nerviosas del cerebro y la médula espinal que indican a los músculos qué deben hacer. Comprender la ELA: una enfermedad que avanza incluso cuando no lo deseas.

La ELA es una de esas enfermedades que sigue avanzando, incluso cuando la persona que la padece desea desesperadamente que se detenga. Lo que ocurre no es misterioso, solo cruel: las células nerviosas que normalmente transmiten las órdenes del cerebro a los músculos comienzan a fallar. Primero unas pocas, luego más. Y cuando esas conexiones se rompen, los músculos ya no reciben el mensaje. Se debilitan. Se encogen. Las cosas cotidianas, como levantar un pie, articular una palabra o tragar, empiezan a resultar extrañamente pesadas.

Una de las partes más difíciles, quizá la más difícil, es que la persona que hay dentro permanece completamente presente. Su mente está lúcida. Sus emociones están intactas. Lo entiende todo. Lo único es que su cuerpo deja poco a poco de cooperar con ella, pieza a pieza. Las familias suelen decirme: «Sigue siendo él mismo. Ella sigue estando completamente ahí». Y tienen razón.

Y no, hoy en día no disponemos de ningún tratamiento que pueda detener la ELA. Ojalá lo tuviéramos. Todos los médicos que trabajan en este campo desearían que lo tuviéramos. Pero eso no significa que no haya nada que pueda ayudar. Hay cosas que podemos hacer. Formas de aliviar los síntomas. Formas de ralentizar parte del proceso en algunas personas. Formas de proteger la comodidad, la dignidad y los momentos de fortaleza que siguen siendo profundamente importantes.

✅ ¿Qué pueden ofrecerte las células madre?

Las células madre, especialmente las células madre mesenquimales derivadas del cordón umbilical (UC-MSC), se están utilizando para ayudar a los pacientes con ELA mediante:
• la reducción de la inflamación en el cerebro y la médula espinal,
• la protección de las neuronas motoras contra una mayor degeneración,
• favoreciendo la reparación y regeneración de las células que dan soporte a las neuronas (células gliales),
• mejorando la microcirculación y el suministro de oxígeno al sistema nervioso.

Muchos pacientes informan:
• una progresión más lenta de la enfermedad,
• más energía y movilidad en la vida diaria,
• un habla más clara o capacidad para tragar durante más tiempo,
• un retraso en la necesidad de ventilación mecánica o asistencia a tiempo completo.

🟢 Así que sí, la terapia con células madre puede ayudar a ralentizar la progresión y mantener tu calidad de vida durante más tiempo, especialmente cuando se inicia temprano y se complementa con sesiones de rehabilitación y seguimiento.

🔴 Pero no hay garantías, y los resultados varían de una persona a otra. Cada sistema nervioso es único, y la respuesta depende de muchos factores, entre ellos el momento, el estado general de salud y el grado de degeneración ya presente.

❌ Esto no es un milagro, pero es una esperanza realista.

La terapia con células madre no puede reconstruir las neuronas motoras que ya han muerto.

No revertirá la parálisis de forma repentina.

Pero lo que sí puede hacer es:
• ayudarle a conservar las fuerzas que le quedan,
• proteger funciones vitales como la respiración y la deglución,
• mejorar los niveles de energía y la coordinación,
• y devolverle cierta comodidad, independencia y dignidad.

No se trata de «curar» la ELA, sino de ralentizarla y ayudarte de la mejor manera posible con los medios médicos actuales.

🧪 Seguro. Ético. Respaldado por la ciencia.

Utilizamos células madre derivadas del cordón umbilical, recolectadas de forma ética y procesadas en condiciones de laboratorio certificadas.

Estas células son jóvenes, activas y seguras: no proceden de embriones ni se extraen de su propio cuerpo. La terapia se realiza bajo estricta supervisión médica con monitorización continua.

🤝 Lo que te prometemos

• No prometemos milagros.
• Pero prometemos transparencia, compasión y profesionalidad en cada paso del camino.
• Nos centraremos en lo que aún se puede mejorar, proteger o preservar, porque eso es lo que realmente importa.

Y, a menudo, eso es más de lo que nadie espera.

Lo que pueden esperar las familias con ELA después del tratamiento: el ritmo del cambio

En los meses posteriores a la terapia, la mayoría de las familias notan cambios graduales en lugar de avances repentinos.

• El habla es ligeramente más clara.
• Menos espasmos musculares (fasciculaciones).
• Disminución más lenta de la capacidad pulmonar.
• Mejora del sueño y aumento de la energía.

A veces, el progreso es invisible para los demás, pero evidente para el paciente: la capacidad de volver a sostener un vaso o escribir un mensaje más largo antes de que aparezca la fatiga.

A todos mis pacientes les digo lo mismo: busquen la continuidad, no la reversión. Cuando mañana puedan seguir haciendo lo mismo que hicieron ayer, ya estarán ganándole a la ELA.

Investigación continua e innovación responsable en el tratamiento de la ELA

Nuestra clínica colabora con departamentos internacionales de neurología que estudian biomarcadores para la neuroinflamación y el estrés mitocondrial. Supervisamos los perfiles de citocinas antes y después del tratamiento para comprender mejor a los pacientes que responden al tratamiento frente a los que no responden.

El objetivo es convertir la terapia regenerativa de un complemento prometedor en una medicina estructurada y basada en la evidencia. La ciencia avanza no a través de milagros, sino a través de la medición y la humildad.

Cada paciente que mejora nos enseña algo. Cada paciente que no cambia nos enseña aún más.

La vida con ELA: más allá del hospital y entre citas

El tratamiento es solo una parte de la historia. El resto se vive en las horas tranquilas entre citas, donde el coraje se une a la adaptación.

Las familias se convierten en auténticos expertos. Rediseñan sus hogares, inventan herramientas de asistencia y aprenden nuevas formas de comunicarse. He visto a cónyuges convertirse en ingenieros, a hermanos convertirse en terapeutas y a pacientes convertirse en maestros de resiliencia.

La terapia regenerativa encaja en este marco humano más amplio: no elimina la lucha, pero cambia el ritmo del deterioro, ganando un tiempo precioso para vivir.

Conclusión: una visión compasiva sobre el cuidado de la ELA y la medicina regenerativa

La ELA nos recuerda los límites de la medicina, pero también su esencia.

Las terapias con células madre y exosomas no cambiarán el destino de la noche a la mañana, pero abren una puerta que antes estaba cerrada. Ofrecen a los médicos una forma de intervenir de manera biológica, ética y suave, para defender la dignidad del movimiento y la voz durante el mayor tiempo posible.

Si un paciente aún puede respirar sin ayuda un poco más, decir otra frase o sostener con fuerza la mano de un ser querido, eso es un éxito medido en términos humanos.

Como neurocirujano, ya no veo este campo como una «curiosidad experimental». Lo veo como una rama en evolución de la neurocirugía, donde la esperanza se rige por la ciencia y la compasión sigue siendo nuestra guía.

Referencias científicas

1. Petrou P. et al. (2020). Seguridad y efectos clínicos de la terapia con células madre mesenquimales intratecales en la ELA. Brain, 143(4):1188-1200.
2. Oh K.W. et al. (2018). Las inyecciones intratecales repetidas de MSC ralentizan la progresión de la ELA. J Neurol Sci 393: 274-281.
3. Bonafede R. y Mariotti R. (2017). Neuroprotección mediada por exosomas en modelos de ELA. Front Neurosci 11: 123.
4. Identificadores de ClinicalTrials.gov: NCT04055623, NCT03268603.
5. Biblioteca Nacional de Medicina. MSC de la gelatina de Wharton en trastornos neurodegenerativos (PMC10989435).

Preguntas frecuentes sobre la terapia con células madre y exosomas para la ELA