Stammzellen- und Exosomen-Therapie bei Muskeldystrophie in Istanbul, Türkei – Einblicke von Prof. Dr. Serdar Kabataş, MD, PhD(C)

Muskelschwund verstehen und die Rolle der regenerativen Therapie

Von Prof. Dr. Serdar Kabataş, MD, PhD (C)

Eine persönliche Perspektive

Ich bin Prof. Dr. Serdar Kabataş, Neurochirurg, und behandle seit mehr als zwei Jahrzehnten Erkrankungen des Nervensystems – des Gehirns, des Rückenmarks und der peripheren Nerven – sowie die komplexen Folgen, die diese für den menschlichen Körper haben. Im Laufe der Zeit führte mich meine Arbeit zu einer der anspruchsvollsten und emotional belastendsten Erkrankungen in der Medizin: der Muskeldystrophie.

Im Operationssaal und in Nachsorgekliniken habe ich Kinder getroffen, die nicht mehr mit ihren Freunden laufen konnten, junge Erwachsene, deren Muskeln schwächer wurden, bevor ihre Träume Gestalt annehmen konnten, und Eltern, die dieselbe Frage stellten, die ich auch heute noch höre: „Gibt es noch etwas, das wir versuchen können?“

Jahrelang war meine Antwort schmerzlich begrenzt. Die Schulmedizin konnte den Prozess verlangsamen, die Symptome lindern, aber nicht rückgängig machen. In den letzten Jahren hat jedoch die regenerative Medizin – Stammzellen und nun auch Exosomen-basierte Therapien – ein kleines, aber hoffnungsvolles Fenster geöffnet. Es ist kein Wunder, aber es stellt eine wissenschaftliche Anstrengung dar, dem Körper dabei zu helfen, das zu reparieren, was genetische Mutationen beschädigt haben.

Was Muskeldystrophie für Patienten und Familien wirklich bedeutet

Muskeldystrophie ist nicht nur eine Krankheit. Es handelt sich um eine Gruppe von Erbkrankheiten, die langsam die Kraft rauben – zuerst den Muskeln, dann dem täglichen Leben selbst.

Hinter den Fachbegriffen stehen menschliche Schicksale – ein Teenager, der einst über den Fußballplatz rannte und nun auf halber Treppe stehen bleibt, ein Vater, der sein Kind noch immer trägt, lange nachdem die meisten Eltern damit aufgehört hätten, weil das Kind nicht mehr alleine laufen kann.

Es verändert nicht nur den Körper. Es verändert Routinen, Pläne, sogar das Aussehen eines „normalen“ Tages.

Familien lernen Geduld auf eine Weise, wie es die meisten Menschen nie müssen. Manchmal feiern sie Dinge, die andere übersehen – einen weiteren Schritt, ein klareres Wort, eine Nacht ohne Schmerzen. Diese Art von Mut hat ihr eigenes Gewicht. Das Schwierigste ist die Langsamkeit. Nichts Dramatisches, nur kleine Verluste, einer nach dem anderen. Muskeln, die einst sofort reagierten, beginnen zu schwinden. Wir können das Herz unterstützen, die Atmung erleichtern, Infektionen behandeln – aber wir können noch nicht zurückgeben, was verloren gegangen ist.

Deshalb habe ich mich der regenerativen Medizin zugewandt. Nicht, um Wunder zu versprechen, sondern um zu sehen, ob wir dem Körper helfen können, sich selbst zu heilen, wenn auch nur ein wenig.

Ursachen und genetische Natur der Muskeldystrophie

Die meisten Menschen glauben, dass Muskeldystrophie eine einzige Krankheit ist. Das ist sie jedoch nicht.

Es handelt sich um eine Gruppe von Erbkrankheiten, die alle in irgendeiner Weise mit dem gleichen Problem zusammenhängen – einer fehlenden oder fehlerhaften Anweisung in den Genen, die unseren Muskeln sagen, wie sie stark bleiben sollen.

Bei der Duchenne-Form, die wir normalerweise bei kleinen Jungen beobachten, erfüllt das Gen, das ein Protein namens Dystrophin herstellen sollte, einfach nicht seine Aufgabe.
Ohne dieses Protein reißen die Muskelfasern jedes Mal, wenn sich das Kind bewegt.
Der Körper versucht zwar ständig, sie zu reparieren, aber nach einer Weile bildet sich anstelle der Muskeln Narbengewebe.

Becker’s Typ ist etwas milder – der Körper produziert noch etwas Dystrophin, nur nicht genug.

Es gibt auch andere, seltenere Formen: Gliedergürtel-, fazioskapulohumerale und angeborene Formen – jede davon betrifft unterschiedliche Muskeln und beginnt manchmal bereits im Säuglingsalter.

Ich habe immer wieder dasselbe Muster beobachtet. Zuerst macht sich die Schwäche in den Beinen bemerkbar, dann breitet sie sich nach oben aus, erreicht den Rumpf und später sogar das Herz und die Lunge. Es ist ein langsamer Prozess, aber er hört nie wirklich auf.

Wenn wir also über Behandlung sprechen, geht es nicht nur darum, ein Gen zu reparieren. Wir müssen auch die Entzündung lindern, die den Muskel von innen heraus weiter verbrennt.
Beides erfordert Aufmerksamkeit – die beschädigten Zellen und der Sturm um sie herum.

Symptome und Alltag mit Muskeldystrophie

Muskeldystrophie tritt nicht über Nacht auf. Sie schleicht sich still und leise ein – ein Stolpern, ein langsameres Treppensteigen, ein Sturz, von dem man sich nur langsam erholt.

Häufige Symptome sind:

• Allmähliche Muskelschwäche, insbesondere in den Beinen und Hüften
• Häufige Stürze oder Schwierigkeiten beim Aufstehen vom Boden
• Müdigkeit nach geringer Anstrengung
• Fortschreitende Verkrümmung der Wirbelsäule aufgrund schwacher Rückenmuskulatur
• Atem- oder Herzprobleme im fortgeschrittenen Stadium

Für Familien kann die emotionale Belastung genauso schwer wiegen wie die körperliche. Eltern messen die Zeit daran, was ihr Kind noch tun kann, statt an Geburtstagen oder Meilensteinen. Und doch gibt es inmitten all dessen Widerstandsfähigkeit – den Willen, es zu versuchen, zu hoffen, sich anzupassen.

Stammzelltherapie bei Muskeldystrophie – Klinische Evidenz und Begründung

Wenn wir von Stammzelltherapie sprechen, meinen wir einen wissenschaftlichen Versuch, die Regeneration zu unterstützen, Entzündungen zu reduzieren und degenerierende Muskelfasern zu ersetzen oder zu retten.

Es wurden verschiedene Arten von Stammzellen untersucht:

• Mesenchymale Stammzellen (MSCs) aus Nabelschnurgewebe (Wharton-Gel)
• Aus Fettgewebe oder Knochenmark gewonnene Stammzellen
• Induzierte pluripotente Stammzellen (iPSC) für die Labormodellierung

Nach unserer Erfahrung bieten aus Wharton-Gel gewonnene MSCs das beste Sicherheitsprofil. Sie tragen keine genetischen Mutationen des Patienten, sind immunmodulatorisch und scheiden nützliche Wachstumsfaktoren und Exosomen aus, die zur Verringerung chronischer Entzündungen in den Muskeln beitragen.

Ein Pilotfall (2021)

Ich erinnere mich noch gut an einen unserer ersten Patienten – einen 12-jährigen Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie. Als er zu uns kam, konnte er nicht mehr selbstständig gehen. Seine Eltern hatten jede verfügbare Therapie ausprobiert, aber sein Zustand verschlechterte sich weiter. Über einen Zeitraum von sechs Monaten führten wir fünf Behandlungen mit Stammzellen aus Wharton-Gel durch, die sowohl in die Vene als auch direkt in die betroffenen Muskeln injiziert wurden.

Nach jeder Sitzung folgte eine sorgfältige Physiotherapie; seine Familie arbeitete unglaublich hart daran, damit Schritt zu halten. Es gab keine ernsthaften Nebenwirkungen.

Nach einigen Monaten sagte mir seine Mutter: „Er wird nicht mehr so schnell müde.“ Seine Armbewegungen wurden gleichmäßiger, seine Atemwerte stabilisierten sich und zum ersten Mal seit Jahren schien sich das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen.

Medizinisch gesehen sind das kleine Schritte. Für diese Familie bedeuteten sie alles.

Es bestätigte, was viele von uns vermutet hatten – dass selbst bei fortgeschrittener Erkrankung noch eine Chance auf Genesung besteht, wenn wir dem Körper die richtigen Hilfsmittel zur Verfügung stellen. Andere Teams auf der ganzen Welt haben das gleiche Muster beobachtet.

Eine klinische Studie aus dem Jahr 2023 ergab eine messbare Verbesserung der Muskelfunktion und der Enzymwerte bei Duchenne-Patienten, die mit Nabelschnurstammzellen behandelt wurden, ebenfalls ohne schwerwiegende Nebenwirkungen.

Es ist noch früh, aber es hält die Diskussion am Laufen – und bei einer Erkrankung wie dieser ist das wichtig.

Die Rolle von Exosomen bei der Muskelregeneration

Exosomen stellen ein neues Kapitel in der regenerativen Medizin dar. Diese mikroskopisch kleinen Vesikel – etwa ein Tausendstel so groß wie eine Stammzelle – sind natürliche Träger von microRNA, Proteinen und Lipiden, die das Zellverhalten beeinflussen.

Bei Muskeldystrophie können aus Stammzellen gewonnene Exosomen helfen, indem sie:

• Reduzierung von oxidativem Stress und chronischen Entzündungen in geschädigten Muskelfasern
• Förderung der Bildung neuer Blutgefäße
• Modulation von Immunreaktionen, die die Fibrose beschleunigen
• Übertragung genetischer und proteiner Signale, die überlebende Muskelzellen zur Reparatur anregen

Was Exosomen besonders interessant macht, ist ihre Fähigkeit, Gewebebarrieren zu überwinden und genau dort zu wirken, wo Stammzellen möglicherweise nicht hingelangen. Sie können gereinigt, standardisiert und gelagert werden – Eigenschaften, die eher denen pharmakologischer Behandlungen als denen von Transplantationen ähneln.

Die Exosomtherapie steckt noch in den Kinderschuhen, aber sie ist eine der vielversprechendsten Entwicklungen, die wir seit Jahren gesehen haben.

Bei Muskeldystrophie, bei der die Schädigung den gesamten Körper betrifft, müssen wir mehr tun, als nur Gewebe wieder aufzubauen – wir müssen die Entzündung lindern und die Vernarbung verlangsamen, die die Muskeln daran hindern, sich selbst zu reparieren.

Genau hier scheinen Exosomen zu helfen. Sie teilen sich nicht, lösen keine Immunreaktionen aus und können Barrieren überwinden, die normale Zellen nicht überwinden können. Das macht sie zu einem idealen Partner für die Stammzelltherapie und nicht zu einem Ersatz.

Forscher suchen bereits nach Möglichkeiten, Exosomen so zu manipulieren, dass sie korrigierende Botschaften transportieren können – winzige RNA-Fragmente, die den Zellen helfen könnten, wieder Dystrophin zu produzieren oder die Prozesse zu unterbinden, die es zerstören.
Es ist noch früh, aber jedes Experiment bringt uns einen Schritt weiter. Und in diesem Bereich zählt jeder kleine Schritt.

Der Weg des Patienten in der Stammzellen- und Exosomen-Therapie bei Muskeldystrophie

Die Behandlung jedes Patienten beginnt mit einer sorgfältigen Untersuchung. Wir überprüfen genetische Berichte, Funktionstests und bildgebende Untersuchungen.

• Bevor wir mit einer Behandlung beginnen, nehmen wir uns Zeit, um den Patienten wirklich zu verstehen – nicht nur die Diagnose.
• Die Zellen selbst stammen aus der Wharton-Gelée in gespendeten Nabelschnüren.
• Sie werden in einem zertifizierten Labor hergestellt – steril, sorgfältig getestet und unter strengen medizinischen Bedingungen gehandhabt.
• Nichts wird improvisiert, jeder Schritt wird dokumentiert.
• Die Behandlung erfolgt in der Regel in mehreren Sitzungen.
• Wir verabreichen die Stammzellen und Exosomen sowohl über die Vene als auch, falls erforderlich, direkt in die am stärksten betroffenen Muskeln.
• Physiotherapie und richtige Ernährung gehen dabei Hand in Hand – sie sind nicht optional, sondern Teil des Heilungsprozesses.
• Nach jeder Sitzung bitten wir die Familien, genau zu beobachten und selbst kleinste Veränderungen zu notieren – weniger Müdigkeit, ruhigere Hände, bessere Stimmung.

Oft sind es die Eltern, die es als Erste bemerken.

Ich erinnere mich noch gut daran, wie mir eine Mutter fast flüsternd erzählte, dass ihr Sohn nach der dritten Sitzung wieder in der Lage war, sich selbst die Haare zu kämmen. Für sie bedeutete diese kleine Bewegung die Welt.

Risiken und realistische Erwartungen bei Muskeldystrophie

Bislang sind die bei der WJ-MSC- und Exosomtherapie beobachteten Risiken geringfügig – kurzfristiges Fieber, Kopfschmerzen oder Schmerzen an der Injektionsstelle. In ordnungsgemäß durchgeführten Studien wurden keine Tumore oder schweren Reaktionen gemeldet.

Wir müssen realistisch bleiben. Diese Behandlungen sind keine Heilmittel. Sie beseitigen die Krankheit nicht – sie helfen Ihnen, das zu bewahren, was noch funktioniert, und manchmal kleine Fähigkeiten zurückzugewinnen, die das tägliche Leben erleichtern.

Kurzanleitung für Patienten und Angehörige

Für Patienten und Familien, die dies lesen, hier ein kurzer Leitfaden, den wir in unseren Beratungen weitergeben – klar, ehrlich und basierend auf dem, was wir aus realen Fällen gelernt haben.

🧬 Die Krankheit verstehen: Eine genetische Erkrankung, für die es (noch) keine Heilung gibt

Muskeldystrophie ist eine genetische Erkrankung, die vererbt wird oder durch Mutationen in Ihrer DNA verursacht wird. Diese Mutationen beeinträchtigen ein Protein namens Dystrophin, das für die Aufrechterhaltung der Integrität der Muskelfasern unerlässlich ist. Ohne ausreichend Dystrophin bauen sich Ihre Muskelzellen schneller ab, als Ihr Körper sie reparieren kann.
Mit der Zeit wird das gesunde Muskelgewebe durch Narbengewebe und Fett ersetzt. Dies führt zu fortschreitender Schwäche, Gleichgewichtsstörungen, Müdigkeit und in vielen Fällen schließlich zur Notwendigkeit eines Rollstuhls – nicht weil der Wille fehlt, sondern weil die Muskeln physisch nicht mehr mithalten können. Derzeit gibt es weltweit keine Heilung, die diesen Prozess vollständig stoppen oder umkehren kann. Das bedeutet jedoch nicht, dass wir machtlos sind.

✅ Was Stammzellen Ihnen bieten können

Stammzellen – insbesondere aus der Nabelschnur gewonnene mesenchymale Stammzellen (UC-MSCs) – können helfen, indem sie:

• die chronische Entzündung in Ihren Muskeln zu reduzieren,
• die fortschreitende Zerstörung der Muskelfasern verlangsamen,
• Ihren Körper dazu anregen, seine eigenen Reparaturmechanismen zu aktivieren,
• Schutz lebenswichtiger Funktionen wie Atmung und Kreislauf.

Viele Patienten erleben:

• bessere Ausdauer im Alltag,
• weniger Steifheit oder Krämpfe,
• verbesserte Mobilität (selbst kleine Verbesserungen können sich groß anfühlen),
• Verzögerung der Notwendigkeit eines Rollstuhls – oder sogar die Fähigkeit, länger selbstständig gehen zu können.

🟢 Ja, Stammzellen können Ihnen helfen, die Notwendigkeit eines Rollstuhls zu vermeiden oder hinauszuzögern, insbesondere wenn die Behandlung früh genug beginnt und mit geeigneten Rehabilitationsmaßnahmen und Nachsorgeterminen kombiniert wird.
🔴 Es gibt jedoch keine Garantie, und es ist wichtig, realistische Erwartungen zu haben. Der Körper jedes Menschen reagiert anders.

❌ Das ist kein Wunder – aber es ist realistische Hoffnung.

Die Stammzelltherapie ist keine Zauberei. Sie kann keine Muskeln wiederherstellen, die bereits zu Fett- oder Narbengewebe umgewandelt wurden. Sie macht Sie nicht über Nacht wieder stark. Aber was sie leisten kann, ist Folgendes:

• dir helfen, die Kraft zu bewahren, die du noch hast,
• Schützen Sie Ihre Atmung und Ihr Herz,
• Ihre Unabhängigkeit im Alltag unterstützen,
• und Ihnen etwas Lebensqualität zurückgeben.

In diesem Sinne geht es nicht darum, die Krankheit zu heilen, sondern ihren Verlauf zu verändern.

🧪 Sicher. Ethisch. Wissenschaftlich fundiert.

Wir verwenden Stammzellen aus der Nabelschnur, die unter ethischen Gesichtspunkten gewonnen und nach höchsten Laborstandards verarbeitet werden. Diese Zellen sind jung, aktiv und sicher – sie stammen weder aus Embryonen noch aus Ihrem eigenen Körper. Die Behandlung wird unter strenger ärztlicher Aufsicht durchgeführt.

🤝 Was wir Ihnen versprechen

Wir versprechen keine Wunder.
Aber wir versprechen Ihnen, diesen Weg gemeinsam mit Ihnen zu gehen – Schritt für Schritt – mit Ehrlichkeit, medizinischer Fachkompetenz und realistischen Hoffnungen.
Wir konzentrieren uns auf das, was noch möglich ist. Und das kann mehr sein, als Sie denken.
Prof. Dr. Serdar Kabataş, MD, PhD (C)

Die Qualität und Ethik von Stammzellen und Exosomen

Familien fragen oft, woher die Zellen stammen – und sie haben ein Recht darauf, dies zu erfahren.

Zellqualität und Verantwortung

Die von uns verwendeten Stammzellen stammen nicht von Patienten. Sie stammen aus Nabelschnüren, die nach gesunden Geburten gespendet wurden. Weder der Mutter noch dem Baby wird etwas entnommen. Die Eltern unterzeichnen eine schriftliche Einverständniserklärung, und damit beginnt der Prozess.

Diese Kabel werden direkt ins Labor gebracht. Nicht in irgendein Labor, sondern in eine Einrichtung, die nach medizinischen Herstellungsvorschriften arbeitet. Es gelten dieselben Standards wie für chirurgische Instrumente. Jedes Röhrchen, jede Schale ist steril. Jede Charge wird protokolliert, getestet und erneut getestet. Wenn auch nur der geringste Verdacht auf Kontamination, schwaches Wachstum oder unregelmäßige Zellen besteht, wird die Charge sofort entsorgt.

Die Exosomen werden aus denselben Stammzellkulturen gewonnen. Sie werden Schritt für Schritt durch sorgfältiges Zentrifugieren und Filtern abgetrennt, bis nur noch die reinen Vesikel übrig bleiben – die eigentlichen „Botschaften“, die die Zellen untereinander austauschen. Diese verwenden wir.

Familien fragen manchmal, ob das sicher ist. Ich sage ihnen dasselbe, was ich auch meinem eigenen Team sage: Ich würde bei der Behandlung nichts verwenden, was ich nicht auch für jemanden aus meiner Familie verwenden würde.
Das ist die Grenze.
Alles, was wir tun, beginnt und endet damit.

Ich sage jeder Familie dasselbe, was ich auch meinen eigenen Kollegen sage:
Ich würde niemals eine Behandlung anbieten, der ich für jemanden aus meiner Familie nicht vertrauen würde.
Innovation ist spannend, aber Verantwortung muss an erster Stelle stehen.

Fazit – Hoffnung, die auf Wissenschaft basiert

Muskeldystrophie ist nach wie vor eine der schwersten Erkrankungen, mit denen wir konfrontiert sind.

Aber die Forschung steht nicht mehr still. Jede Studie, jeder Patient, den wir beobachten, fügt ein kleines Stück zum Puzzle hinzu. Wir beginnen zu verstehen, wie der Körper sich selbst helfen kann – wenn wir ihm die richtige Unterstützung geben.

Stammzellen- und Exosomenbehandlungen bewirken keine Wunder. Sie schaffen Chancen.

Ich habe junge Menschen beobachtet, die fast aufgegeben hatten, und gesehen, wie sie sich wieder etwas leichter bewegen, mehr lächeln und ihr Selbstvertrauen zurückgewinnen konnten. Für die Familien bedeutet diese Veränderung alles. In der Medizin geht es nie nur darum, jemanden am Leben zu erhalten. Es geht darum, diesen Jahren wieder ein wenig Sinn zu geben – Bewegung, Lachen, Würde.

Deshalb machen wir weiter. Sorgfältig, ethisch, Schritt für Schritt.
Ein Patient nach dem anderen. Eine stille Entdeckung nach der anderen.

Häufig gestellte Fragen zur Stammzellen- und Exosomen-Therapie bei Muskeldystrophie